La terapia genica messa a punto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano è disponibile oggi per la malattia genetica ADA-SCID (farmaco Strimvelis). Nel 2020 è stata approvata anche Libmeldy, la prima terapia genica per i bambini affetti da Leucodistrofia metacromatica. Altre 4 terapie sono oggi in sperimentazione clinica avanzata.
Dall’avvio del programma (novembre 2016) sono 62 le famiglie che hanno beneficiato del progetto «Come a casa», in termini organizzativi, legali, burocratici, psicologici, di mediazione culturale o di altro sostegno. Complessivamente, ad oggi sono 121 i pazienti che, a partire dal 2000, sono stati trattati con la terapia genica messa a punto dai ricercatori dell’Istituto per 5 diverse malattie genetiche.
Le famiglie coinvolte nel progetto «Come a casa» provengono da tutto il mondo. Ad oggi, sono 29 i Paesi di provenienza: europei ed extra-europei (es: Bolivia, Egitto, Siria, Palestina, Venezuela e Colombia).