«Come a Casa» è il progetto di Fondazione Telethon dedicato all’accoglienza dei bambini affetti da una malattia genetica rara e delle loro famiglie, che arrivano da tutto il mondo per sottoporsi alla terapia genica presso l’Istituto San Raffaele Telethon di Milano.
Sottoporsi alla terapia messa a punto dai ricercatori Telethon significa affrontare un percorso complesso, che per i bambini prevede numerosi esami e un lungo ricovero in ospedale, anche in isolamento. Per beneficiare della terapia genica è infatti richiesta una permanenza in Italia di almeno 4-6 mesi nel primo anno che possono, però, arrivare a 9 o addirittura 12 nel caso di complicazioni cliniche. Il progetto «Come a casa» nasce per supportare le famiglie negli aspetti pratici e nelle implicazioni emotive che questo trasferimento temporaneo comporta. L’obiettivo del progetto, infatti, è quello di far sentire accolti e protetti i piccoli pazienti e i loro genitori, ricreando il clima di serenità che un bambino prova nella propria casa.
La terapia genica messa a punto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano è disponibile oggi per la malattia genetica ADA-SCID (farmaco Strimvelis). Nel 2020 è stata approvata anche Libmeldy, la prima terapia genica per i bambini affetti da Leucodistrofia metacromatica. Altre 4 terapie sono oggi in sperimentazione clinica avanzata.
Dall’avvio del programma (novembre 2016) sono 62 le famiglie che hanno beneficiato del progetto «Come a casa», in termini organizzativi, legali, burocratici, psicologici, di mediazione culturale o di altro sostegno. Complessivamente, ad oggi sono 121 i pazienti che, a partire dal 2000, sono stati trattati con la terapia genica messa a punto dai ricercatori dell’Istituto per 5 diverse malattie genetiche.
Le famiglie coinvolte nel progetto «Come a casa» provengono da tutto il mondo. Ad oggi, sono 29 i Paesi di provenienza: europei ed extra-europei (es: Bolivia, Egitto, Siria, Palestina, Venezuela e Colombia).